2015年生物醫藥研發(fā)領(lǐng)域5大趨勢預測

2012-5-23 14:45:22??????點(diǎn)擊:


業(yè)內人士認為2015年生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)仍將一片光明。藥物研發(fā)的投入還將繼續增長(cháng),研發(fā)全球化趨勢更加明顯,更多的治療方法和全新類(lèi)別的藥物將進(jìn)入臨床。以下是分析人士認為將會(huì )引人關(guān)注的5大趨勢:

在生物技術(shù)領(lǐng)域,預測未來(lái)趨勢是很難的一件事。藥物研究的風(fēng)險無(wú)處不在,行內人士常說(shuō),如果整個(gè)醫藥產(chǎn)業(yè)市場(chǎng)得了感冒,那么生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)就會(huì )昏迷。但反過(guò)來(lái),如果整體市場(chǎng)有了一絲春風(fēng),生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)將會(huì )揚帆前進(jìn)。明年這一領(lǐng)域將延續今年的趨勢,當藥企巨頭繼續為銷(xiāo)售下滑發(fā)愁時(shí),許多生物技術(shù)公司卻躊躇滿(mǎn)志地在新藥研發(fā)上前進(jìn),并獲得持續的資金投入。因此,業(yè)內人士認為2015年生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)仍將一片光明。藥物研發(fā)的投入還將繼續增長(cháng),研發(fā)全球化趨勢更加明顯,更多的治療方法和全新類(lèi)別的藥物將進(jìn)入臨床。以下是分析人士認為將會(huì )引人關(guān)注的5大趨勢:

1巨頭繼續重組研發(fā)

6年前,大多數的藥企巨頭都認識到了一個(gè)嚴重的問(wèn)題:他們的研發(fā)能力非?!霸愀狻?,而且新藥上市并沒(méi)有帶來(lái)預期的收入。葛蘭素史克(GSK)、阿斯利康(AstraZeneca)、輝瑞(Pfizer)和賽諾菲(Sanofi)等公司開(kāi)始考慮改革研發(fā)機構,其中就包括減少投入。許多研究人員被派到馬薩諸塞州波士頓/劍橋地區的機構工作,因為那里是全球新藥研發(fā)中心。但大部分的改革效果并不好,有些甚至是失敗的。

GSK將重點(diǎn)放在考核每個(gè)研發(fā)單位的能力上,以發(fā)揮每個(gè)單位的潛力。2014年雖然GSK有不少產(chǎn)品上市,但并沒(méi)有帶來(lái)銷(xiāo)售業(yè)績(jì)的相應增長(cháng)。因此公司還是下決心精減研究機構,尤其是位于南卡羅來(lái)納州的機構。

輝瑞在研發(fā)費用的縮減上更是大刀闊斧,其研發(fā)線(xiàn)上的產(chǎn)品已經(jīng)大大減少。這也是公司首席執行官I(mǎi)an Read想并購阿斯利康的原因之一。不過(guò)后者也在改革研發(fā)機構,而且效果不佳。

安進(jìn)(Amgen)和百特(Baxter)也將研發(fā)機構遷到了劍橋地區,并且希望和當地的麻省理工學(xué)院以及哈佛大學(xué)的大牌科學(xué)家合作。羅氏則(Roche)在收購基因泰克(Genentech)后對研發(fā)機構進(jìn)行了較大程度的改革。公司對改革后gRED (基因泰克研究和早期發(fā)展的簡(jiǎn)稱(chēng))和pRED (羅氏研究和早期發(fā)展的簡(jiǎn)稱(chēng))項目的進(jìn)展比較滿(mǎn)意。諾華(Novartis)在購買(mǎi)一些大項目的特許經(jīng)營(yíng)權時(shí),仍然維持著(zhù)一個(gè)較小規模的研發(fā)機構。

只有禮來(lái)(Eli Lilly)基本維持了原來(lái)的研發(fā)投入,但最近公司也不動(dòng)聲色地削減了10億美元的研究經(jīng)費。禮來(lái)仍然希望通過(guò)新產(chǎn)品的上市來(lái)彌補銷(xiāo)售下滑的損失。

藥企巨頭削減研究經(jīng)費已經(jīng)司空見(jiàn)慣,這種趨勢無(wú)疑還將繼續。不過(guò)與此相反的是,一些小公司,如吉利德(Gilead)、百健艾迪(Biogen Idec)和塞爾基因(Celgene)在研發(fā)上的投入都很大,而且獲得了空前的成功。

2IPO熱潮或退

不久前,以CAR-T免疫治療項目為主打的 Juno Therapeutics公司通過(guò)IPO獲得了近3億美元的融資,Bellicum公司也同樣獲得了成功。但這兩個(gè)連續成功的IPO并不能掩蓋兩年來(lái)其它公司經(jīng)歷的坎坷。生物技術(shù)IPO已經(jīng)出現了疲軟的跡象,那些人氣不旺的公司,只能低價(jià)發(fā)行股票,或暫停上市。全美最大的藥品福利管理公司快捷藥方(Express scripts)和生物技術(shù)公司在藥品價(jià)格上的談判,已經(jīng)導致生物藥品價(jià)格下降。這也影響了這些公司的利潤和股票發(fā)行。因此很多專(zhuān)家認為,未來(lái)兩年IPO浪潮不會(huì )維持太久。毫無(wú)疑問(wèn),這個(gè)趨勢對生物醫藥行業(yè)將會(huì )影響很大。

不過(guò),無(wú)論2015年是否仍然可以看到IPO熱潮,在過(guò)去的兩年里IPO帶來(lái)的資金將足以使生物技術(shù)公司的藥物研發(fā)勢頭維持好幾年。況且,從目前很多藥物喜人的臨床研究數據來(lái)看,其上市的機會(huì )還是很大的,而這些藥物的上市又將刺激生物醫藥行業(yè)的投資力度。

3技術(shù)成果“大躍進(jìn)”

2014年,許多被認為是瘋狂或者不大可能實(shí)現的研究項目不但成熟了,而且完全有可能很快變?yōu)楝F實(shí)。曾經(jīng)掉入低谷的基因治療技術(shù)在這一年得到了復興,令人興奮的臨床研究結果使大家重新樂(lè )觀(guān)起來(lái)。一些新成立的基因治療公司得到了風(fēng)投的親睞,這也使得醫藥行業(yè)的傳統大佬們對生物技術(shù)公司刮目相看。目前拜耳(Bayer)、輝瑞、百健艾迪和安斯泰來(lái)(Astellas)都通過(guò)與生物技術(shù)公司的合作(如bluebird bio和uniQure),介入了基因治療領(lǐng)域。

細胞治療項目同樣受寵,不過(guò)目前還需要解決安全性、注射途徑和生產(chǎn)方面的問(wèn)題。最引人注目的首推CAR-T細胞,即轉入了表達嵌合抗原受體基因載體的、腫瘤患者的T細胞。嵌合抗原受體可以和相應的腫瘤細胞表面的特異性抗原相結合,從而激活針對腫瘤細胞的免疫反應。由于CAR-T細胞在治療白細胞上獲得的巨大成功,繼諾華和Juno Therapeutics成功開(kāi)發(fā)CAR-T細胞療法后,塞爾基因、輝瑞、強生、凱德藥業(yè)(Kite)和Bellicum公司又相繼進(jìn)入了該領(lǐng)域。

另外一個(gè)有可能獲得巨大成功的基因治療技術(shù)就是CRISPR/Cas9基因靶向修飾技術(shù)。CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)是細菌用來(lái)抵御病毒侵襲/躲避哺乳動(dòng)物免疫反應的基因系統??茖W(xué)家們利用RNA引導的Cas9核酸酶可在細胞的特定的基因組位點(diǎn)上進(jìn)行剪切和修飾。2013年1月份,美國兩個(gè)實(shí)驗室在《Science》雜志發(fā)表了基于 CRISPR/Cas9技術(shù)在細胞系中進(jìn)行基因敲除的新方法。CRISPR/Cas9技術(shù)是繼鋅指核酸酶(ZFN)、ES細胞打靶和TALEN等技術(shù)后可用于定點(diǎn)改造基因的第四種方法。CRISPR/Cas9技術(shù)通過(guò)定向、精確修改缺陷的基因,可能為遺傳病的治療帶來(lái)了革命性的變革。2013年11月25日該領(lǐng)域的一些頂級專(zhuān)家在劍橋市聯(lián)合成立了Editas Medicine公司并獲得了4300萬(wàn)美元的風(fēng)投啟動(dòng)資金。之后又有Intellia公司和CRISPR Therapeutics公司相繼創(chuàng )立。

4公司全球化加速

對于生物技術(shù)公司的管理層來(lái)說(shuō),最希望看到的就是公司的新藥能夠在全球同步進(jìn)行臨床試驗。2015年,他們很可能會(huì )花更多的精力在中國找合作伙伴。另一方面,越來(lái)越多的中國公司也在尋找這種合作機會(huì )。強生公司(J&J)已直接在上海成立了自己的全球研發(fā)中心,武田制藥(Takeda)和安斯泰來(lái)也在全球化方面做得非常不錯。

5腫瘤免疫治療新紀元

在一系列成功的臨床試驗和市場(chǎng)的追捧下,一類(lèi)新型的免疫治療產(chǎn)品終于進(jìn)入了市場(chǎng)。據估計,其將很快迎來(lái)幾十億美元的銷(xiāo)售成績(jì)。這類(lèi)產(chǎn)品就是所謂的檢查點(diǎn)抑制劑(checkpoint inhibitor)。檢查點(diǎn)抑制劑屬于單克隆抗體,它們能夠使原來(lái)受到抑制的免疫系統重新啟動(dòng),促進(jìn)T細胞識別并攻擊腫瘤細胞。第一個(gè)上市的產(chǎn)品是默沙東(Merck)的Keytruda,緊隨其后的是百時(shí)美施貴寶(Bristol-Myers Squibb)的Opdivo。羅氏和阿斯利康也有這類(lèi)在研產(chǎn)品。分析認為,此類(lèi)產(chǎn)品的最高年銷(xiāo)售額或許可以達到350億美元。目前其適應癥是黑色素瘤,但研究表明它們對實(shí)體瘤也有效。

除了檢查點(diǎn)抑制劑外,安進(jìn)公司開(kāi)發(fā)的BiTE抗體Blinatumomab也會(huì )帶來(lái)可觀(guān)的利潤。BiTE代表雙特異性T細胞銜接系統,該系列產(chǎn)品是將抗 CD3單鏈抗體與不同抗腫瘤細胞表面抗原單鏈抗體通過(guò)肽段連接而成。Blinatumomab是安進(jìn)公司于2012年花費12億美元在Micromet收購案中獲得的。目前,FDA批準這一藥物用于治療急性白血病。開(kāi)發(fā)同類(lèi)產(chǎn)品的公司還有諾華、Juno Therapeutics和凱德藥業(yè)。輝瑞也計劃通過(guò)與德國默克(Merck KGaA)、iTeos公司合作而進(jìn)入該領(lǐng)域。其它躍躍欲試的小公司有Adaptimmune、SutroBiopharma、AduroBioTech、NantWorks等。(來(lái)源:FierceBiotech/John Carroll 生物谷bioon.com)